Foto: VCG
Kineski istraživački tim postigao je napredak sa svojom novorazvijenom tehnologijom za uređivanje RNK, nazvanom LEAPER, u liječenju Duchenneove mišićne distrofije (DMD), teške i rijetke nasljedne bolesti. Oba detalja o ovoj tehnologiji i njezinoj kliničkoj primjeni objavljeni su u srijedu u časopisu Cell.
Ovo je prvi put da je tehnologija za uređivanje RNK razvijena u Kini ušla u klinička ispitivanja, dok je također prvi put da je uređivanje RNK u liječenju DMD-a primijenjeno na globalnoj razini.
DMD je uzrokovan mutacijama gena, a simptomi uključuju progresivnu atrofiju mišića i gubitak motoričke funkcije. Pacijenti obično razviju simptome u djetinjstvu, postupno gube sposobnost hodanja i većina prerano umire od respiratornog ili srčanog zatajenja. Iako je klasificirana kao rijetka bolest, Kina ima jednu od najvećih svjetskih populacija pacijenata s DMD-om zbog svoje ogromne populacije. Sadašnji tretmani mogu samo djelomično odgoditi napredovanje bolesti, ali ne mogu preokrenuti tijek bolesti.